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FDA批准西罗莫司蛋白结合颗粒用于恶性血管周围上皮样细胞肿瘤

圆圆,猪爱你。 2022-05-15 13:00:02 热度:2367°C

原标题:细胞瘤是癌症吗 FDA批准西罗莫司蛋白结合颗粒用于恶性血管周围上皮样细胞肿瘤

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西罗莫司(也称“雷帕霉素”)是科学家于1975年首次从智利复活节岛的土壤中发现的一种由土壤链霉菌分泌的次生代谢物,其化学结构属于“三烯大环内酯类”化合物。由于西罗莫司发酵收得率较低及提取工艺较复杂等因素,该产品直到1999年方由美国家用化学品公司开发上市,并随后在欧美十几个国家陆续上市。当时美国食品与药品管理局(FChemicalbookDA)批准西罗莫司的适应症并非是抗菌素而是“免疫抑制剂”。这是因为西罗莫司在临床试验中显示出强大的免疫抑制作用,它可代替已有30多年临床史的环孢素。

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而且与环孢素相比,西罗莫司口服液的剂量更小(每次仅需服2~3mg)、抗排异作用更强,且副作用更少,故西罗莫司自上市以后,迅速成为世界各地器官移植者的常用口服免疫抑制剂。

自西罗莫司上市以来,被发现的用途有:抗衰老、治疗脑型疟疾、抑制胰腺癌、治疗血液疾病、预防糖尿病相关心脏并发症、减缓癌细胞生长的分子机制、延缓神经退化性疾病等。故而获得:“神药”称号,近年来,西罗莫司蛋白由于其具有良好的抗癌作用,科学家对其的研究也从未止步。

2021 年 11 月 22 日,美国食品药品监督管理局新批准西罗莫司蛋白结合颗粒用于注射悬浮液(白蛋白结合)(Fyarro,Aadi Bioscience, Inc.),用于治疗局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa )。Fyarro是第一个也是唯一一个被批准用于成人治疗晚期恶性PEComa的疗法。PEComa是一种极为罕见的侵袭性肉瘤,预后很差,主要影响女性。

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AMPECT (NCT02494570) 是一项多中心、单臂临床试验,在 31 名局部晚期不可切除或转移性恶性 PEComa 患者中评估了疗效。患者在每个 21 天周期的第 1 天和第 8 天接受 100 mg/m2 的西罗莫司蛋白结合颗粒,直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效结果指标是总体反应率 (ORR) 和反应持续时间 (DOR),由盲法独立中央审查评估,使用 RECIST v.1.1。ORR 为 39%(95% CI:22%、58%),包括 2 名完全缓解的患者。未达到中位 DOR(95% CI:6.5 个月,不可估计)。在应答者中,67% 的应答持续时间超过 12 个月,58% 的应答持续时间超过 24 个月。

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最常见(≥30%)的不良反应是口腔炎、疲劳、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、食欲下降、咳嗽、呕吐和味觉障碍。最常见(≥6%)的 3 至 4 级实验室异常是淋巴细胞减少、葡萄糖增加、钾减少、磷酸盐减少、血红蛋白减少和脂肪酶增加。 推荐剂量为 100 mg/m2,在每个 21 天周期的第 1 天和第 8 天静脉输注 30 分钟,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

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